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Una terapia CAR-T se aplica en algunas enfermedades malignas de la sangre, como leucemias, linfomas o mielomas. Es un tratamiento complejo que se ejecuta en varias fases. En primer lugar se extraen los linfocitos T de la sangre del paciente. Los linfocitos T son células que se encargan de la respuesta inmunitaria defensiva del organismo. Estos linfocitos son modificados genéticamente en el laboratorio con el concurso de un lentivirus que introduce los genes en su interior para que produzcan unas proteínas llamadas CAR (Chimeric Antigen Receptors) que reconocen a las células cancerosas. Cuando son reinfundidas al paciente, buscan y destruyen las células tumorales. Son misiles antitumorales. Se estima que 188.000 personas son afectados anualmente en Europa por patologías subsidiarias de recibir un CAR-T. Suponen el 10% de los cánceres, producen 100.000 muertes cada año y 12.000 millones de € de coste en quimioterapia, radioterapia y trasplante de médula ósea. Existen 5 medicamentos CAR-T aprobados para tratar tipos especiales de leucemias, linfomas y mielomas. Ya no son la última línea de tratamiento y su eficacia será mayor cuanto antes se apliquen. Diez mil pacientes han sido ya tratados. Un 70% responden y en torno a un 40% están libres de enfermedad al año. No todos se curan y algunos sufren efectos adversos graves y recaídas que requieren la repetición del tratamiento. El precio de la terapia es muy elevado y en muchos países se implantan sistemas de pago por resultado. La equidad y abaratar costes para facilitar el acceso son grandes retos. Doug Olson, una de las personas curadas, hace una llamada a la esperanza al afirmar que «si no hay una cura para tu cáncer hoy, hay una probabilidad razonable que haya una a la vuelta de la esquina».

Las terapias CAR-T son el prototipo de Medicina personalizada y de precisión, presente y futuro de la Medicina desde que se secuenció el genoma humano. Gipuzkoa ha conformado un polo que es una referencia mundial en el ámbito de la manufactura y producción de vectores virales para estos tratamientos genéticos. Además, Gipuzkoa está construyendo un ecosistema que permita la investigación y el desarrollo de estos tratamientos de vanguardia y su aplicación en ensayos clínicos. Es el momento, tal y como en fecha reciente demandaba la Unión Europea que no quiere quedarse atrás en este campo crítico de la Medicina y la biotecnología. El objetivo es tejer un entramado de conocimiento y emprendimiento que refuerce la posición de Gipuzkoa en el mundo de la terapia génica. El impacto de este nuevo tejido en la modernización y la transformación de la economía será relevante. Los Fondos de Reestructuración Europeos solicitados a través del proyecto GANTT (ahora incluido en BAT, una estrategia más amplia y de país), serán el acelerador de esta iniciativa. Servirán para aumentar la competitividad del sector bio guipuzcoano en un mercado global, creciente y dinámico, que resultará en riqueza, empleo y bienestar. Las expectativas son altas y bien fundadas en criterios técnicos y en un gran esfuerzo colectivo. Esperemos que ningún interés político defraude la confianza de la Sanidad y la biotecnología guipuzcoanas y, por extensión, de nuestra sociedad.