Gipuzkoa, referencia mundial en terapia génica

La Medicina avanza hacia la personalización y la precisión desde que se secuenció el genoma humano en el año 2000. La terapia génica es el prototipo de esta medicina del futuro y constituye un sector muy pujante de la industria biotecnológica. Muchas enfermedades se deben a mutaciones en genes concretos. Las enfermedades raras y el cáncer son su principal ejemplo. La terapia génica consiste en la sustitución de un gen enfermo, mutado, por su versión sana. El gen sano debe ser introducido en el genoma de la persona afectada. Este paso se realiza utilizando virus con una capacidad patológica muy disminuida. ¿Por qué un virus? Porque tienen gran afinidad por el núcleo de las células que es donde reside el genoma (de hecho, utilizan esta capacidad para producir las infecciones víricas habituales, como el catarro o la gripe). Estos virus manipulados en el laboratorio y útiles para transportar genes se denominan vectores virales. Y esto es lo que producimos en VIVE biotech y en Viralgen: VIVE produce lentivirus y Viralgen produce virus adenoasociados. Cada uno tiene su indicación en diferentes patologías y sus particularidades en la producción. Por lo tanto, somos sinérgicos.

La terapia génica se está mostrando como una modalidad terapéutica capaz de resolver de modo muy efectivo dolencias de otro modo incurables. Casos ilustrativos son las terapias CAR con resultados curativos en hasta un 75% de personas con alguna enfermedad maligna de la sangre. O el de las Atrofias Musculares Espinales que mejoran de modo espectacular tras corregir la mutación genética que las ocasiona. Las terapias CAR necesitan lentivirus y la terapia de la Atrofia Muscular Espinal precisa virus adenoasociados.

La producción de vectores virales es una actividad muy innovadora que se encuentra todavía abordando espacios en la frontera del conocimiento, tanto en lo que se refiere al conocimiento técnico científico, como al aspecto más industrial de la producción. Este Simposio servirá para compartir experiencias. Las dos compañías organizadoras producen para un mercado internacional y poseen una gran capacidad tractora de otras actividades emprendedoras. El impacto en el nuevo tejido económico basado en el conocimiento que Gipuzkoa quiere impulsar es muy relevante. También lo es nuestro compromiso con el talento joven, apoyando de modo decidido la creación de un nuevo módulo de Formación Profesional de Biotecnología especializado en Terapia Génica que se pondrá en marcha en unos meses bajo la dirección de las instituciones. El objetivo es tejer un entramado de conocimiento y emprendimiento que refuerce la posición de Gipuzkoa en el mundo de la terapia génica.