Alzhéimer, la polémica continúa

La decisión de la FDA es polémica y compleja. La mayoría de los asesores expertos dictaminó que los datos que avalan su eficacia son insuficientes (los resultados de los ensayos clínicos ofrecen dudas). Otros expertos y asociaciones de pacientes apoyaron la resolución argumentando que Aducanumab limpia los depósitos cerebrales de amiloide, que puede beneficiar a un grupo concreto de pacientes de reciente diagnóstico con síntomas leves y que no existen mejores alternativas. La FDA tomó una decisión salomónica: consciente de la ausencia de evidencia científica aplastante, aceptó su uso con la condición de presentar nuevos datos. Sin embargo, es difícil que, una vez en el mercado, se presente información adicional de valor científico porque derivará de estudios menos rigurosos.

No obstante, la respuesta puede venir de un nuevo ensayo y de los actualmente en marcha con moléculas similares a Aducanumab, como Lecanemab, Gantenerumab o Donanemab, cuyos resultados preliminares son prometedores. Si son positivos, refrendarán la bondad y la aprobación de Aducanumab. Si no lo son, la línea de investigación antiamiloidea sufrirá un duro golpe y se reposicionará o desaparecerá. Donanemab y Lecanemab ya han solicitado a la FDA su entrada en el proceso de evaluación.

El Institute for Clinical and Economic Review ha analizado el coste-efectividad del producto y le asigna un precio de 8.000 dólares por persona y año, muy lejos de los 56.000 propuestos por la compañía. El Congreso ha tomado cartas en el asunto porque el Servicio de Salud público no puede afrontarlo. Tres asesores han dimitido. Muchos neurólogos se han posicionado contra la decisión por la cuestionable evidencia científica. Asociaciones ciudadanas exigen la dimisión de los funcionarios implicados en el proceso de deliberación. Y la responsable de la FDA ha explicado públicamente las razones de la resolución (Nota al margen: Nos hubiese gustado igual rapidez y transparencia para explicar la gestión de la pandemia).

Más allá de la polémica y la presión, se abren interrogantes de calado. La más importante, por inmediata y práctica, es ¿quién debe ser tratado con esta familia de medicamentos? Pero no son menos relevantes los cambios que pueden producirse en el proceso diagnóstico y terapéutico del alzhéimer. Un análisis de 2018 de la Corporación RAND concluyó que ningún sistema sanitario europeo está preparado para esta eventualidad. Y conviene estarlo pues evitar, retrasar el inicio o suavizar la progresión de la enfermedad es crítico para los afectados y altamente coste-efectivo para la sociedad. En resumen, un paso adelante controvertido que puede implicar cambios notables en el abordaje del alzhéimer. ¿Qué postura adoptará la EMEA (Agencia Europea del Medicamento) en este mar turbulento?