La EMA recomienda la retirada de un medicamento contra una rara dolencia genética

La Agencia del Medicamento Europea ha emitido este miércoles una recomendación para que se proceda a la retirada de Adakveo (crizanlizumab). Se trata de un medicamento especialmente indicado en la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO), recurrentes en pacientes de 16 años o mayores con anemia de células falciformes. Estos episodios suelen tener un gran impacto sobre la salud en las personas que padecen esta rara enfermedad genética y resultan muy dolorosos.

Se da la circunstancia de que el Adakveo de Novartis, el laboratorio titular, recibió la autorización correspondiente hace apenas tres años (en 2020). Eso sí, estaba condicionada a que el laboratorio llevara a cabo un estudio que confirmara el beneficio observado inicialmente en la prevención de las crisis dolorosas asociadas a la anemia perniciosa. Y todo porque existía cierta incertidumbre sobre la magnitud del efecto que provocaba, debido a los datos limitados que había.

Este miércoles, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA ha ofrecido las conclusiones del estudio en fase III STAND. Y no ha dejado lugar a la duda: el estudio no pudo demostrar que Adakveo redujera el número de CVO. «Los pacientes tuvieron una media de 2,5 crisis dolorosas que requirieron atención médica durante el primer año de tratamiento, frente a 2,3 crisis en el grupo placebo. Además, el número medio de crisis que requirió atención médica en el domicilio fue de 4,7 con Adakveo, frente a 3,9 con placebo», reza el comunicado.

Asimismo, el estudio STAND no mostró nuevos problemas de seguridad, aunque se observó «una tasa mayor de efectos secundarios graves y severos relacionados con el tratamiento en comparación con placebo». Por todo ello, la decisión de la EMA es concluyente: el crizanlizumab (Adakveo) no es más eficaz que placebo, su balance beneficio/riesgo deja de ser favorable y, por lo tanto, se recomienda revocar la autorización del medicamento.

Por todo ello, la EMA aconseja a los pacientes que no inicien nuevos tratamientos con crizanlizumab (Adakveo). Y añade que aquellos que ya estén tomando este medicamento hablen con su médico para que le informe de otras opciones disponibles.