Investigadores estudian la efectividad de posibles terapias génicas en Euskadi

Para conseguirlo, es necesario introducir en las células de la persona enferma un gen terapéutico que de alguna manera sustituya al defectuoso. Por sorprendente que parezca, una de las vías que utilizan los científicos para introducir estos tratamientos son los virus. «Lo que se hace con estos microorganismos es introducir en ellos un gen reparador para curar enfermedades monogénicas, que son aquellas que están causadas por un gen específico que no funciona», asegura Nicola Abrescia, profesor Ikerbasque y líder del Grupo de Biología Estructural y Celular de Virus del CIC bioGUNE, el centro vasco dedicado a la investigación del cáncer, enfermedades metabólicas y patologías raras.

Aunque tendemos a ver a los virus y a las bacterias como nuestros enemigos, no siempre es así. El organismo alberga millones de estos seres microscópicos que no solo no nos enferman, sino que son fundamentales para nuestra salud. Los microorganismos que pueblan el aparato digestivo, por ejemplo, ayudan al sistema inmune a hacer frente a infecciones, permiten la absorción de los nutrientes de los alimentos y son claves en el desarrollo neurológico. Incluso cambian el estado de ánimo porque entre el 90 y el 95% de la serotonina, el neurotransmisor asociado con las emociones, se produce en nuestras 'tripas'. En las células, se cree que las mitocondrias, las encargadas de proporcionarlas energía, fueron en su origen bacterias. El desequilibrio de la microbiota se ha relacionado con enfermedades como el párkinson y el alzhéimer.

El equipo liderado por Abrescia ha pergeñado una «fotografía» de la presencia entre la población vasca de un tipo de virus empleados en estas terapias génicas. Son los llamados virus adenoasociados, que se utilizan para tratar, por ejemplo, la hemofilia, algunos tipos de retinopatía –inflamación de la retina– o la atrofia muscular espinal. En Estados Unidos hay siete fármacos aprobados. «Los AVV son unos virus parasitarios que solo llegan a nuestros organismos asociados a los del herpes o a los adenovirus. Por sí mismos no son dañinos», indica el científico italiano

El resultado del trabajo de su equipo, que se ha publicado en la revista 'Scientific Reports', ha revelado que entre los más de diez tipos de virus adenoasociados, el más presente en Euskadi es el AAV3, mientras que el menos prevalente es el AAV9. Otro dato a tener en muy en cuenta es que menos de la mitad de los residentes poseen anticuerpos contra los AAV4, AAV6 y AAV9. Una de las 'pegas' de este tipo de terapias es precisamente la presencia de estas defensas del organismo generadas tras una infección anterior. Estos atacarían los AVVS introducidos, lo que restaría efectividad al tratamiento.

«Lo importante del trabajo es que tenemos una 'fotografía' de los que están circulando más y así podríamos saber si una determinada terapia génica sería efectiva. Es aconsejable hacer este tipo de 'fotografías' cada cierto tiempo porque puede cambiar y con ello, la efectividad de estas terapias», añade.

El otro obstáculo es la «capacidad limitada de estos virus para empaquetar genes. Estos pueden ser muy grandes o muy pequeños. Se está investigando para poder introducir en ellos genes más grandes», concluye.