Gipuzkoa comienza un ensayo clínico pionero en Europa con niños con una enfermedad rara

La paraplejia espástica 50 o SPG50 es un trastorno neurodegenerativo de progresión lenta que, generalmente, presenta retraso del desarrollo global, discapacidad intelectual moderada o grave, habla alterada o ausente, microcefalia o tamaño reducido de la cabeza, convulsiones y síntomas motores progresivos. Los problemas en el tono muscular conducen con el tiempo al paciente a depender de una silla de ruedas. Esta espasticidad puede extenderse a las extremidades superiores, lo que puede derivar en una tetraplejia o pérdida parcial o total del uso de las cuatro extremidades y el torso del paciente.

El ensayo clínico se llevará a cabo en la unidad de terapias avanzadas de Biogipuzkoa, con Itxaso Marti, neuropediatra del Hospital Donostia, como cabeza más visible. Ella será la encargada de administrar a estos niños, mediante una inyección en la columna, un producto que ha sido producido íntegramente en la sede que Viralgen tiene en el parque tecnológico de Miramon. «El ensayo clínico consiste en poner a los niños un virus que lleva el gen que les falta. Ese vector viral va a parar al cerebro y ahí hace que la proteína que falta se empiece a producir», explica Javier García Cogorro, presidente de la compañía y secretario y patrono de la Fundación Columbus, organización creada en 2017 que trabaja para mejorar la calidad de vida de los más pequeños con enfermedades raras y conseguir que los tratamientos puedan ser accesibles a todas las personas que los necesiten.

Para poder llevar a cabo todo eso «hay que preparar previamente al niño, de forma que su sistema inmune no se cargue el producto farmacéutico que le estamos inyectando. Hay que tener en cuenta que lo que se le está ofreciendo es un virus y el sistema inmune juega un papel fundamental contra los virus.Por ello hay que bajar primero su sistema inmune y después subirlo otra vez», añade García Cogorro, dejando constancia de que detrás de la simple inyección «hay un trabajo muy importante para que el niño no coja infecciones». A partir de ahí, «es todo seguimiento de los casos», con una visita trimestral al Hospital Donostia para someterse a una resonancia y comprobar los posibles avances que el medicamento está provocando en sus cuerpos.

En total, Alejandro estará 12 semanas, tres meses, en la capital guipuzcoana, ya que se trata de un ensayo clínico en el que los participantes van tomando parte «de manera escalonada. Se intenta no juntar a todos por si hay algún problema y por un tema regulatorio y de seguridad». La idea principal es que tras este preadolescente sevillano tome parte también en este primer paso experimental pionero en Europa otro joven gallego de 17 años y dos casos más provenientes de Italia, aunque la terna de participantes no está aún cerrada definitivamente. «Esta semana viene un grupo de Dinamarca, donde hay tres casos confirmados, que querrían tratarse en Gipuzkoa. ¿Se les puede tratar? Sí, pero vamos a ir paso a paso», recalca el primer ejecutivode Viralgen.

La compañía con sede en Donostia ha producido de manera íntegra un vector y gen que ya se está utilizando en Texas, Estados Unidos, gran referencia en terapias génicas a nivel mundial. Allí fue tratado hace ahora un año Alberto, de tres años, y el menor de los tres casos que hay diagnosticados a día de hoy en el Estado.

«Había mucha urgencia de tratarlo porque era muy pequeñito y comenzaba a desarrollar los síntomas de la enfermedad», recuerda García Cogorro. El sevillano fue seleccionado para participar en el ensayo clínico que se llevó a cabo en el centro médico Southwestern de la Universidad de Texas, donde se evalúa la seguridad y eficacia pediátrica del tratamiento de terapia génica Melpida en menores de 10 años. «¿Los resultados? Estos son procesos lentos porque son enfermedades de progresión y se tiene que ver a largo plazo que el niño está mejor», apunta.